En el marco del XIV Congreso de la Asociación Europea de Hematología (AEH) se han hecho públicos los resultados de un nuevo estudio que comparaba romiplostim con el tratamiento estándar en pacientes adultos no sometidos a esplenectomía (extirpación quirúrgica del bazo) con púrpura trombocitopénica inmune (PTI) crónica. La PTI crónica es un grave trastorno autoinmune que se caracteriza por niveles muy bajos de plaquetas en la sangre (trombocitopenia), que pueden producir hemorragias graves. Los resultados del estudio muestran que romiplostim reduce significativamente los casos de esplenectomía y de fracaso en el tratamiento entre los pacientes adultos no esplenectomizados con PTI crónica, en comparación con el tratamiento estándar. Los resultados se presentaron ayer con una conferencia.

“En este estudio, los pacientes que recibieron romiplostim experimentaron beneficios clínicos significativos, incluyendo la reducción de los eventos hemorrágicos, en comparación con el tratamiento estándar” –apuntó el Dr. Mathias Rummel, jefe de Hematología del Hospital Universitario Justus-Liebig en Gießen, Alemania. “Romiplostim es un tratamiento que nos puede ayudar a tratar mejor a los pacientes con PTI crónica. Cubre una necesidad médica no satisfecha hasta ahora en nuestros pacientes, aumentando la producción de plaquetas y evitando la inmunosupresión”.

Los resultados del estudio mostraron que sólo el 8% de los pacientes tratados con romiplostim tuvieron que ser esplenectomizados o abandonaron el tratamiento, en comparación con el 35% de los pacientes que recibieron el tratamiento estándar. Además, en el 12% de los pacientes que recibieron romiplostim el tratamiento fracasó o se abandonó, en comparación con el 27% de los pacientes que recibieron el tratamiento estándar.

Un análisis secundario excluyendo aquellos pacientes que abandonaron el estudio mostró una tendencia similar en la reducción de esplenectomías y fracasos en el tratamiento en el grupo tratado con romiplostim frente al que recibió tratamiento estándar. Sólo el 1% de los pacientes que recibieron romiplostim tuvieron que ser sometidos a esplenectomía frente al 19% de los pacientes que recibieron tratamiento estándar. Además, en el 5% de los pacientes de romiplostim el tratamiento fracasó, frente al 12% de los pacientes con tratamiento estándar.

El estudio también mostró que el perfil de seguridad era comparable entre el grupo de romiplostim y el de tratamiento estándar. El análisis de seguridad incluyó a todos los pacientes que recibieron 1 o más dosis de romiplostim o algún tipo de tratamiento estándar para PTI. El 8% de los pacientes del grupo estándar sufrieron hemorragias de grado 3 o superior, en comparación con el 3% en el grupo de romiplostim.

La PTI crónica en adultos:

En pacientes con PTI, las plaquetas –las células sanguíneas responsables de la coagulación- son destruidas por el sistema inmunitario del propio paciente. Los niveles bajos de plaquetas producen en los pacientes adultos de PTI importantes e inesperados episodios de sangrado, haciendo imposible detener el flujo sanguíneo. El riesgo de sufrir estos episodios de sangrado aumenta cuando el recuento de plaquetas desciende por debajo de las 30.000 plaquetas por microlitro; el rango de recuentos normales está entre 150.000 y 400.000 plaquetas por microlitro. La PTI se ha considerado siempre una enfermedad que consistía únicamente en una destrucción de las plaquetas, aunque datos recientes sugieren que el proceso natural por el que el cuerpo produce las plaquetas tampoco es capaz de compensar los bajos niveles de éstas en sangre. Aumentar la tasa de producción de plaquetas podría corregir los bajos niveles de plaquetas asociados a la PTI.

Los tratamientos disponibles actualmente (corticoesteroides, inmunoglobulinas) tienen una aplicabilidad limitada debido a su baja tolerabilidad y a su efecto transitorio. La cirugía (extirpación del bazo) es otra opción para pacientes adultos de PTI crónica, pero no da resultado en todos los casos. Actualmente, hay 140.000 pacientes de PTI crónica en tratamiento en Europa y EEUU. La PTI afecta casi al doble de mujeres adultas que de hombres.

En Europa, romiplostim está indicado para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) crónica en pacientes adultos esplenectomizados y refractarios a otros tratamientos. Romiplostim se puede considerar también como tratamiento opcional para pacientes adultos con PTI no esplenectomizados para los que la cirugía está contra-indicada.

Romiplostim, un análogo de la trombopoietina (TPO), es una nueva proteína de fusión terapéutica con atributos tanto de péptido como de anticuerpo, pero distinta de ambos. Romiplostim funciona de un modo muy similar a la TPO, una proteína natural presente en el cuerpo. Romiplostim estimula al receptor de la TPO, lo que desencadena el crecimiento y maduración de las células de la médula ósea que producen las plaquetas.

Romiplostim fue el primer estimulador de la formación de plaquetas aprobado para el tratamiento de la PTI crónica en adultos por las agencias reguladoras en Australia, EEUU, Canadá y la UE, y se está revisando actualmente su aprobación en Suiza. Romiplostim ha recibido la calificación de medicamento huérfano para la PTI en los EEUU (2003), UE (2005), Suiza (2005) y Japón (2006).

Romiplostim es el primer tratamiento específicamente desarrollado para la PTI. Está siendo investigado también por su uso potencial en PTI pediátrica, síndromes mielodisplásicos (SMD) y trombocitopenia inducida por quimioterapia (TIQ).