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La compañia de biotecnología Amgen ha expuesto en Copenhague los resultados actualizados del estudio a largo plazo de la seguridad y la eficacia de romiplostim en pacientes adultos con Púrpura Trombocitopénica Inmune crónica y recurrente, un trastorno crónico y grave caracterizado por tener muy bajas las plaquetas en sangre.
En adultos la Púrpura Trombocitopénica Inmune es una enfermedad rara. Tiene una incidencia en edades tempranas mayoritariamente en niñas, pero estos datos se equiparan entre hombres y mujeres en la edad adulta. Es una enfermedad considerada huerfana por la European Medicines Agency (EMEA). Una enfermedad huérfana es aquella que tiene una incidencia de no más de 5 por cada 10.000 europeos según la European Committee for Orphan Medicinal Products (COMP).
Las plaquetas, también llamadas trombocitos, son células que se necesitan para la prevención de sangrado. Un número bajo de plaquetas en adultos deja a los pacientes con Púrpura Trombocitopénica Inmune en riesgo de producir sangrados. Cuando las plaquetas se cuentan por debajo de las 30.000 las posibilidades de un sangrado son muy altas. En casos extremos puede llegar la muerte debido a hemorragias intracerebrales.
La Púrpura Trombocitopénica Inmune ocurre cuando células del sistema inmunitario producen anticuerpos que pueden producir la destrucción de plaquetas en el bazo así como en otros órganos. Historicamente la Púrpura Trombocitopénica Inmune se ha considerado una enfermedad de destrucción de plaquetas. Desde hace relativamente poco, nuevos datos aportados sugieren que un número bajo de plaquetas también pueden ser por la imposibilidad del cuerpo de crear nuevas plaquetas de forma natural.
No se conoce la causa exacta por la que ocurre la Púrpura Trombocitopénica Inmune. En algunos casos aparece después de una infección vírica o bacteriana. La Púrpura Trombocitopénica Inmune no es contagiosa.
Los resultados actualizados del estudio continúan mostrando que romiplostim mantiene el recuento de plaquetas de forma creciente y sostenida de plaquetas con el tratamiento ampliado, y ha reducido la necesidad de medicamentos concurrentes y de rescate.
A diferencia de otras propuestas, el romiplostim actúa incrementando la producción de plaquetas.
La actualización de los resultados a largo plazo estudio muestran que, en general, el 87 por ciento de los pacientes logró una respuesta plaquetaria definida como un recuento de plaquetas de 50.000 plaquetas por microlitro o duplicación de la línea de base de plaquetas (124/142). La media de referencia global de plaquetas fue 17.000 plaquetas por microlitro. La media de periodo de tratamiento fue de 65 semanas, y la duración más larga del fue de 156 semanas. Los resultados fueron presentados en el marco del 13 ª Congreso de la Asociación Europea de Hematología.
