Romiplostim representa un avance en el tratamiento de la Púrpura Trombocitopénica Inmune (PTI), una rara enfermedad de difícil tratamiento con 5.000 pacientes en España. Madrid, 30 de septiembre de 2009 Romiplostim, un estimulador de la producción de plaquetas aprobado recientemente por las autoridades sanitarias, ya se encuentra disponible en España para el tratamiento de pacientes adultos con púrpura trombocitopénica inmune crónica (PTI) esplenectomizados que no responden a otros tratamientos y en los pacientes no esplenectomizados en los que la cirugía está contraindicada. PTI crónica: una grave enfermedad La PTI crónica es una enfermedad autoinmune que provoca en los enfermos una grave disminución de los niveles de plaquetas en sangre (trombocitopenia). Las plaquetas son fundamentales en los procesos de coagulación, por lo que estos enfermos sufren diversos tipos de hemorragias graves que pueden, incluso, llevar a la muerte. La PTI es una enfermedad rara sufrida por alrededor de 60.000 personas en Estados Unidos y unos 50.000 en la Unión Europea, 5.000 de ellos en España. Afecta el doble a mujeres que a hombres. Hasta hace poco se pensaba que la PTI se producía tan sólo por la destrucción acelerada de las plaquetas por el sistema inmune. Los tratamientos hasta ahora utilizados iban dirigidos a evitar la destrucción de plaquetas mediante la inmunosupresión. Estos incluyen la extirpación del bazo, los corticoesteroides y las inmunoglobulinas, que provocan la inmunosupresión del cuerpo y evitan de esta forma la destrucción de plaquetas. Estos tratamientos disponibles hasta ahora tenían una aplicabilidad limitada debido a su baja tolerabilidad o a su efecto transitorio. La esplenectomía tampoco es eficaz todos los casos y tiene algunas consecuencias como una mayor facilidad para contraer diversas infecciones tras la extirpación. Además de la destrucción acelerada de plaquetas, los investigadores descubrieron que en los pacientes de PTI se produce una producción subóptima de plaquetas. Ambos procesos, la destrucción acelerada de plaquetas y la producción plaquetaria subóptima, provocan los niveles plaquetarios bajos en los pacientes con PTI crónica que en algunos casos llegan a bajar por debajo de 20.000 plaquetas por microlitro. Lo habitual en una persona sana son recuentos entre 150.000 y 400.000. Estimulación de la producción de plaquetas Romiplostim es un estimulador de la producción de plaquetas aprobado por las autoridades sanitarias en Estados Unidos, Unión Europea, Australia y Japón, y está en proceso de aprobación en Canadá y Suiza. En España está disponible desde el 30 de junio de 2009. Es un tratamiento específicamente desarrollado para la PTI. Esta proteína de fusión desarrollada por Amgen funciona de forma similar a la trombopoyetina, una proteína natural que estimula el crecimiento y maduración de las células de la médula ósea que originan las plaquetas. Romiplostim es una molécula desarrollada por los científicos de Amgen mediante la tecnología del ADN recombinante, con atributos de proteína y de anticuerpo, pero diferente de ambos. Romiplostim está indicado para pacientes adultos esplenectomizados con Púrpura Trombocitopénica Inmune (Idiopática) (PTI) crónica que son refractarios a otros tratamientos (por ejemplo, corticosteroides, inmunoglobulinas). Se puede considerar la utilización de romiplostim como segunda línea de tratamiento en pacientes adultos no esplenectomizados en los que la cirugía esté contraindicada. “Romiplostim es una nueva opción de tratamiento para pacientes con necesidades no cubiertas por los tratamientos disponibles. Además puede utilizarse como tratamiento a largo plazo” afirma el doctor Mathias Rummel, jefe de Hematología del Hospital Universitario Justus-Leibig de Griessen (Alemania). Un tratamiento eficaz y seguro Romiplostim obtuvo la autorización de comercialización en la Unión Europea en febrero de 2009, previa opinión favorable del Comité Europeo de Productos Médicos para Uso en Humanos (CHMP) en noviembre de 2008. Los estudios de seguridad y eficacia demostraron que Romiplostim aumentó el número de plaquetas en el 83% de los pacientes, en un estudio que incluía tanto pacientes esplenectomizados (con el bazo extirpado) como no esplenectomizados (con bazo). Además, los pacientes tratados con Romiplostim redujeron o evitaron los tratamientos concomitantes, como por ejemplo los corticoesteroides, que a menudo no son bien tolerados. Los pacientes tratados con Romiplostim también utilizaron menos medicación de rescate,. “Estamos muy contentos de poder aportar este nuevo tratamiento a los pacientes afectados de PTI. Esto demuestra nuestro compromiso y liderazgo en la creación de tratamientos pioneros de nueva generación”, afirma Jordi Martí, Director General de Amgen España. Respecto a su seguridad, los estudios han indicado que los efectos secundarios más comunes son dolor de cabeza, cansancio, artralgia, mialgia, magulladuras y/o dolor en el lugar de la inyección, edema periférico, vértigos, espasmos musculares, náuseas, contusiones, diarrea, alteraciones de la médula ósea, sintomatología similar a la de la gripe, insomnio y prurito. Hay algunos otros riesgos identificados asociados al tratamiento, como aumento de reticulina en la médula ósea, trombocitosis o reaparición de trombocitopenia tras la finalización u otros como complicaciones trombóticas y tromboembólicas, la progresión de neoplasias hematopoiéticas existentes o los síndromes mielodisplásicos (SMD), y efectos sobre los glóbulos rojos y blancos de la sangre. Amgen, una compañía pionera Amgen descubre y desarrolla terapias innovadoras para humanos. Es una compañía pionera en biotecnología desde 1980 y en la aplicación de los últimos avances científicos para el desarrollo de medicamentos eficaces y seguros para los pacientes. Las terapias de Amgen han cambiado la práctica de la medicina, y ayuda a millones de personas en el mundo en su lucha contra el cáncer, la insuficiencia renal, la artritis reumatoide y otras enfermedades importantes. Con su amplio espectro de nuevos medicamentos potenciales, Amgen sigue comprometida con el avance científico para mejorar la calidad de vida de las personas.